Nous accélérons
l’avenir de la recherche
sur les maladies rares

Splice Fund est un fonds redistributif pour accélérer la recherche sur les maladies génétiques rares. Il soutient des projets scientifiques et médicaux innovants, avec un seul objectif à long terme : améliorer la longévité et la qualité de vie des patients.

6000+

maladies rares recensées,
dont 72% sont d’origine génétique.

5%

seulement disposent aujourd’hui d’un traitement spécifique.

2

2 startups de biotechnologies détenues par le fonds

La genèse du fonds de dotation

Né de l’engagement de Only Project (anciennement Association Monégasque contre les Myopathies), Splice Fund est le fruit d’une double expertise : celle des associations de patients qui ont fait avancer la recherche sur la myopathie de Duchenne, et celle des startups biotech qu’elles ont cofondées. Face aux défis du développement thérapeutique, elles ont choisi d’aller plus loin en créant un fonds pérenne, capable de financer durablement des solutions contre les maladies génétiques rares.

À terme, l’objectif est que les projets soient financés par les revenus issus des deux biotechs dont le fonds est actionnaire. Un modèle circulaire pour soutenir durablement la recherche.

A l’origine de Splice Fund :
deux associations engagées

Only Project (anciennement Association Monégasque contre les Myopathies)

Depuis plus de 20 ans, Only Project accélère la recherche sur la myopathie de Duchenne, une maladie neuromusculaire rare. Grâce à des levées de fonds majeures (130M d’euros levés depuis 2001), elle est engagée dans le développement de nouvelles thérapies, et est à l’origine de plusieurs avancées scientifiques majeures, notamment à travers la création de startups biotech dédiées, aujourd’hui détenues par ce fonds de dotation.

Duchenne Parent Project France (DPPF)

Association de parents et de patients, DPPF œuvre pour accélérer la recherche et améliorer la prise en charge des personnes atteintes de la myopathie de Duchenne. Grâce à son action, de nombreux programmes scientifiques et essais cliniques ont vu le jour, ouvrant la voie à des traitements innovants.

Un fonds de dotation actionnaire

Le fond de dotation Splice Fund est l’actionnaire unique de deux biotechs, SQY Therapeutics et Synthena. Ces deux biotechs ont été cofondées et portées par les deux associations à l’origine de la création de ce fonds.

SQY Therapeutics reçoit de Only Project les fonds lui permettant de développer sa recherche, cruciale pour les patients Duchenne.

SQY Therapeutics

Créée en 2015, cette biotech développe des oligonucléotides antisens pour traiter la myopathie de Duchenne. Son premier candidat médicament, SQY51, est en phase d’essais cliniques.

Synthena

Fondée en 2012, Synthena travaille sur les tricyclo-DNA, une technologie innovante pour les maladies génétiques rares. Elle collabore avec SQY Therapeutics pour optimiser ces thérapies.

Subventions

Dans un premier temps, Splice Fund est fier de soutenir la recherche médicale sur les maladies cardiaques infantiles rares. Deux équipes ont reçu le soutien du fonds de dotation et de son Conseil d’administration.

Recherche du Professeur Damien Bonnet à Hôpital Necker

Ce projet étudie l’architecture génétique des cardiomyopathies hypertrophiques et dilatées pédiatriques en intégrant des variants génétiques communs, rares et de faible fréquence.

Il analyse la manière dont la charge génétique cumulée et l’expression allélique spécifique contribuent à la pénétrance de la maladie, à sa sévérité et à la variabilité phénotypique chez les enfants.

Les résultats génétiques seront corrélés aux données cliniques d’imagerie, et un pipeline computationnel reproductible et en open source sera développé afin de soutenir la médecine de précision dans les cardiomyopathies pédiatriques.

Recherche du Dr Sigolène Meilhac à l’Institut Imagine

L’insuffisance ventriculaire est une complication sévère chez les enfants atteints de malformations cardiaques congénitales et ce malgré un traitement chirurgical. A ce jour, elle demeure imprévisible avec des options thérapeutiques développées chez les adultes et pas toujours adaptées aux jeunes patients. Ce programme de recherche vise à découvrir les mécanismes cellulaires et moléculaires à l’origine de cette dysfonction cardiaque. En combinant des études omiques, de l’imagerie 3D et des analyses bio-informatiques dans un modèle de malformation cardiaque, le Dr Sigolène Meilhac et son équipe ont pour but d’identifier des biomarqueurs précoces de l’insuffisance ventriculaire in utero ainsi que de nouvelles cibles thérapeutiques afin d’améliorer le pronostic et le traitement des enfants atteints de ces malformations cardiaques.

Actualités

Dr Sigolène Meilhac et son équipe

Le Dr Meilhac a récemment publié dans le prestigieux journal Science Advances un papier dévoilant une régulation inattendue de la position des ventricules durant le développement embryonnaire du cœur dans un modèle murin de malformation cardiaque. Cette découverte majeure sera complétée par de nouvelles analyses de ce modèle dans le cadre du projet soutenu par The Splice Fund.

Une gouvernance engagée pour transformer la recherche en solutions

Conseil d’administration

Tess Pettavino

Présidente

Thomas Dattola

Thibault Geoffroy

Sona Kessaria

Comité d’investissement

Cynthia Mandjek

Karin Roscoe

Adrien Zervos

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